厚生労働省の専門部会は2日、米製薬企業バイオジェンが開発した難病「ALS（筋萎縮性側索硬化症）」治療薬「トフェルセン」について、製造販売を承認することを了承した。SOD1と呼ばれる遺伝子に変異がある患者が対象で、全体の約2%が該当する。
ALSは神経に障害が起き、筋肉がやせて徐々に体が動かせなくなる病気。国内の推定患者数は1万人以上とされる。原因は解明されておらず、根本治療法はない。
トフェルセンにはSOD1遺伝子が神経に有害なタンパク質を作るのを防ぎ、症状の進行を抑制する効果が期待されている。米食品医薬品局（FDA）は2023年4月に迅速承認した。日本ALS協会が早期の実用化を求めている。
専門部会では米イーライ・リリーの肥満症薬「チルゼパチド」や、近視の進行抑制を効能効果とする参天製薬の点眼薬「アトロピン硫酸塩水和物」の承認についても了承した。〔共同〕
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