人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って見つけた白血病治療薬を筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の患者に投与する第２段階の臨床試験（治験）で、京都大ｉＰＳ細胞研究所などの研究グループは１２日、半数以上の患者で進行の抑制が確認されたと発表した。

ＡＬＳは脳から筋肉に指令を伝える神経細胞が死に、全身の筋力が低下する難病。国内に約１万人の患者がいるとされ、根本的な治療法は確立されていない。

研究グループは２０１７年、ＡＬＳ患者のｉＰＳ細胞から作製した神経細胞を使った実験で、白血病治療薬「ボスチニブ」がＡＬＳの原因となる細胞死を抑制する効果があることを発見。１９～２１年の第１段階の治験では、患者９人に３カ月間投与し、５人で症状の進行が抑制されたことを確認した。

２２年から開始した第２段階の治験では患者を増やし、期間も延長。患者２６人に半年間投与した結果、半数以上で症状の進行が抑制された。

京都大ｉＰＳ細胞研究所＝京都市左京区

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